莫道克大學與美國大學合作，創新研究罕見疾病

莫道克大學和佩倫研究所合建的分子醫學與創新治療中心的科研人員Rakesh Veedu博士是該項目的主要負責人，他說：“以RNA為基礎的藥物為研發精準治療罕見病及后天性疾病的科學方法帶來了巨大的希望，這項新研究證明了一種新型化學物質在RNA治療應用中的潛力。”新發現的化學物質被稱為硫代嗎啉酮thiomorpholinos (TMOs)，在應用RNA療法方面非常有效，能夠以低劑量精準定向疾病基因。

Veedu博士說：“與藥監局FDA現行批準藥物的化學物質相比，該新型RNA治療分子可以使用常規的DNA或RNA制造儀器，以較低成本進行大規模生產，如可用于治療杜氏肌營養不良癥的藥物等。”

該研究為醫治罕見病提供了很好的契機，這些疾病對兒童、青少年和年輕人的影響尤為嚴重，它們仍然難以診斷、治療并調查研究，因此開發罕見病療法的更有效平臺是健康和經濟的雙重助推器。

在西澳州，少數病例給醫院帶來了沉重的負擔，2%的罕見病患者占住院費用的10.5%，Veedu博士說硫代嗎啉酮TMO 用于研發有效的RNA靶向藥物，可以治療一系列疾病，包括罕見的遺傳疾病、代謝疾病、傳染疾病以及癌癥等。

科學家們下一步的工作是將轉化TMO藥物分子用于臨床干預治療。

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